FDAはバイオ医薬品インシュリンのバイオシミラーの参入を促進
FDA は、糖尿病治療のために使用されているインシュリンの価格競争を促進するために、承認申請制度の改善・変更を計画している声明：Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on the agency’s continued efforts to bring competition to the insulin market to lower prices and expand accessを発出した。
- 背景
糖尿病のアメリカ人の患者は約3000万人にのぼり、死因の第7位である。
さらに、糖尿病は、心臓病、臓器不全および失明を含む深刻な合併症を引き起こすことがあります。
700万人以上の糖尿病患者が毎日インスリン注射を必要とします。しかし、この重要なインスリン注射へのアクセスはアメリカ人にとってますます困難になる可能性がある。
インスリン注射の価格は、毎年2桁の数字で上昇している。年間医療費、3,300億ドルが支出されている。
- FDAが考えている対策
価格競争を誘引するために、バイオシミラーもしくは代替インシュリンの開発の推進、そして承認申請の迅速化（2020年に移行予定）
そのための、法、guidelineの整備、発出を考えている
このため、公聴会の開催、専門家；関係者より意見聴取を考えている。
私見:インシュリンのバイオシミラーの導入の促進は、アメリカにとどまらず、日本、EUでも同様に計画されている。特に、薬価引き下げの効果を目標としている。
詳細は、下記のstatementの私訳を参照願います。
手頃な価格のインスリンの提供は、糖尿病のアメリカ人にとっては生死にかかわる問題です。インスリンは糖代謝を調節する重要なホルモンです。体が十分な量のインスリンを生成できないと、糖尿病を引き起こす可能性があります。1型と2型の糖尿病は両方が遺伝し、通常成人発症と呼ばれます。糖尿病のアメリカ人の患者は約3000万人にのぼり、心臓病、臓器不全および失明を含む深刻な合併症を引き起こすことがあります。糖尿病は、身体的にも経済的にも、アメリカ人に多大な負担をかけます。糖尿病は、米国における主な死因の第7位であり続け、年間医療費、3,300億ドルが支出されています。 2型糖尿病患者の中には食事療法、運動療法および経口薬を通して糖尿病を管理できる人もいますが、血糖値を維持し、健康上の合併症のリスクを減らすために700万人以上の糖尿病患者が毎日インスリン注射を必要とします。しかし、この重要なインスリン注射へのアクセスはアメリカ人にとってますます困難になる可能性があります。インスリン注射の価格は、毎年2桁の数字で上昇します。これらの増加は、多くの患者が生活するに必要なインスリンを提供する能力について深刻な懸念を引き起こしている。社会として、私たちはインスリンを必要とするすべての人がアクセスできるようにしなければなりません。
薬価を下げるためには、総合的なアプローチが必要です。しかし、インパクトのある方法の1つは競争原理の導入です。ジェネリック医薬品の導入後、特にジェネリック競合品が3社以上ある場合は特に競争原理が働きます。ジェネリック競合品が1〜2社しかない場合よりも3社以上ある場合は価格が大幅に下がることがわかっています。ジェネリック医薬品との競合は、医薬品の提供を拡大し、公衆衛生のサーヴィス向上を促進するために不可欠です。 FDAは、特許およびその他の独占権が失効した後、ジェネリック医薬品の参入を奨励するために懸命に努力してきました。アメリカは世界で最も競争の激しいジェネリック市場のひとつです。FDAはこれらの高品質で手頃な価格の医薬品の提供をさらに拡大することを約束します。医薬品市場では、手頃な価格の製品との競争が行われているわけではありません。これは、生物学的医薬品に特に当てはまります。生物学的医薬品は、通常、生細胞によって生成される複雑な分子であり、ますます現代療法の骨格、中心になっています。
1984年に創設された低分子医薬品薬のANDA申請経路と同様に、公衆衛生サービス法（PHS法）の下で連邦食品医薬品化粧品法（FD&C法）のハッチワックスマン修正追加のguideの生物製剤を市場に出すためのANDA申請ルートがなかったため、最近まで生物製剤は有効な競争に欠けていました。 2010年に、議会は、生物製剤価格競争と革新法（BPCI法）を通じて、バイオシミラーと互換性のある製品の承認への道筋を制定し、最終的にはより多くの治療選択肢を提供し、治療の機会を広げ、医療費を下げる可能性があります。バイオシミラー製品に関しては競争を促進するための新しい方針を進め、バイオシミラーと互換性のある製品開発および承認プロセスを促進するための全体的な枠組みをここ数カ月間に始めました。これには、FD＆C法の下で医薬品として現在承認されている特定の生物学的製剤をPHS法の下で生物製剤として認可し、それらをバイオシミラー競合の対象にするという議会の方向性を実行する新しいステップが含まれます。
現在医薬品として規制されている生物学的製剤を生物製剤としてのバオシミラーもしくは代替医薬品を認めるように変更することによって、バイオシミラーまたは代替医薬品が承認されることが可能になります。 FDAは、バイオシミラー競争のための導入を実行することは、価格競争を促進する上で重要な役割を果たすことができます。 FDAはこの枠組みを前進させるために新しいステップを踏み出しています。この移行はインスリンにとって特に重要です。それらは生物製剤ですが、インスリン製剤は歴史的に、ほとんどの生物製剤のFDA承認を管理するPHS法よりもむしろFD&C法の下で規制されてきました。 生物製剤は通常、さまざまな天然物（人間、動物、微生物など）から精製・分離されており、バイオテクノロジーや他の最先端技術によって生産されています。 これらの製品の複雑さのために、代用可能なジェネリックインスリンをFD&C法の下で市場に投入するのは困難でした。
薬物から生物学的経路へのインスリンの移行は、これらの製品をバイオシミラー競合へと開くだろうと思われます。FDAはすでにインスリンのバイオシミラーの開発を見ています。これらのインスリン生成物が交換可能であることを証明するための枠組みもまた効率的かつ達成可能であるべきである。旧法下では、インスリンのジェネリック医薬品を手に入れることは困難でした。一般的に、伝統的なジェネリック医薬品のHatch-Waxman法下の生物学的製剤について同一性を証明することは困難であった。FDAは、バイオシミラーが、先発のインスリンと完全に同等であるジェネリック医薬品を開発するためのより強力な方策と信じています。ジェネリック医薬品、代替インスリン製品が承認され市場で入手可能になると、それは薬局で先発医薬品の代わりになることができ、潜在的に提供の機会の増加と患者の費用負担の低下につながります。 FDAは、バイオシミラーと代替インスリン医薬品が、必要な価格競争をもたらすと予想しています。
FDAは生物製剤をANDA申請に移行させるに伴い、バイオシミラー及び代替インスリンを承認・販売することに関連する特有の課題があることを認識している。 2020年の移行に先立ち、私たちは現在、バイオシミラーおよび代替インスリンの審査および承認のための規制基盤の構築に取り組んでいます。そのため、今日は手頃な価格のインスリン製品へのアクセス、ならびにバイオシミラーおよび互換性のあるインスリン製品の開発と評価に関連する科学的および規制上の問題について議論する公聴会を発表します。公聴会では、分析および臨床試験を含め、申請者から提出されたデータおよびその他の情報を評価する際に、FDAが先発品とバイオシミラーまたは互換性があるかどうかを判断する際の考慮事項、また、特定のインスリン製剤、例えば持続的な皮下注入にインスリンポンプを使用するものに関して、ステークホルダーからのフィードバックも必要です。バイオシミラーまたは交換可能なインスリン製剤。重要なことに、私たちはまた、インスリン製品に関する患者の経験について患者から直接意見を求めており、この意見はバイオシミラーおよび代替インスリンの規制経路を実施するためのFDAのアプローチに役立つでしょう。
FDAは、インスリン市場における高価格であり、価格競争がないことに対処するための緊急性を理解しています。最終的には、公聴会で私たちが受け取る意見が、バイオシミラーおよび代替インスリンを含むインスリン製品の提供を促進するためにFDAがとることができるステップを認識するのに役立ちます。また、BPCI法で議会が意図している競争と革新の間のバランスを達成しながら、FDAがバイオシミラーおよび代替インスリンの開発をどのように奨励できるかにも関心があります。2020年の移行に至るまでのFDAの業務は極めて重要です。 2018年12月、FDAのバイオシミラーの承認を前進させるための一連の行動をとりました。FDAはまた、最近、バイオ医薬品の命名に関する方針を更新し、すべての新しいバイオ医薬品、バイオシミラー、および代替製品には、効果的なファーマコビジランスを支援するためにコア名の後に接尾辞を付けます。新しい方針はまた、FD＆C法の下で承認されたインスリン製品のような移行期の生物学的製品は、それらの名前が変更されないことを明らかにしました。バイオシミラー製品を含む、新たに承認された生物学的製品には、引き続き正式名の接尾辞が付けられます。一般に、接尾辞のない唯一の生物製剤は、接尾辞ポリシーが実施される前に承認された古い製品になります。
バイオシミラーおよび代替インスリンの開発を促進するためのFDAの取り組みは、政府機関がバイオシミラーの行動計画（BAP）からも支援されます。FDAは、バイオシミラーの承認申請の見直しを継続的に行い、バイオシミラーの申請者や他の関係者に対して規制・科学上の要求項を明確にすることを約束します。 FDAは、BAPで示されているように、互換性に関するガイダンスの発行を含め、今後数カ月の間にさらなる文書を発表する予定です。FDAは、連邦取引委員会と協力して、バイオシミラーの参入の伴う潜在的な障壁にも引き続き取り組んでいきます。インスリン製品の規制の変更が近づいている間、FDAは経済的な負担にあえぐ何百万もの糖尿病のアメリカ人にとって十分ではないという事実を認識しています。患者さんに重要な薬を確実に提供できるようにすることは、製造業者や医療計画を含むすべての関係者が共有する責任です。古典的（ 1世紀近く前の薬)な医薬品は、年15〜17％も価格を上げるべきではありません。インスリンに頼るアメリカ人患者は、高品質で手頃な価格の提供を受けることに値します。 FDAはインスリンの提供を促進することに専念しています。私たちの業界のパートナーが私たちに今できることをすべてやろうとしていることで私たちが今できることを望んでいる人々を助けてくれることをお願いします。
