FDAは、希少小児疾患用の医薬品の優先審査権に関するguide(draft)を再度発出
FDAは、2019年7月29日、希少小児疾患用の医薬品の優先審査権に関するguide(draft)を再度発出しました。“FDA In Brief: FDA updates draft guidance on rare pediatric disease priority review voucher program”
声明の概要
「継続的な進歩にもかかわらず、多くの希少疾病はまだ承認された治療法がありません。 FDAの最優先事項の1つは、医療製品開発者にインセンティブと明確なアドバイスを提供して、希少疾病の患者に対する不十分な重要な医療ニーズに対処できる革新を進めることです。 FDAの希少疾病治療薬開発室のディレクターであるJanet Maynard博士は、希少小児疾患指定プログラムを監督しています。 「ある種の深刻で生命を脅かす希少小児疾患用の薬と生物製剤の開発を進めることを目的とした1つのプログラムは、希少小児疾患優先審査権利プログラムです。このプログラムでは、希少小児疾患用の医薬品または生物製剤の承認を受けた製薬会社は、別の製品のその後のマーケティングアプリケーションの優先審査を受ける権利資格を得ることができます。明確にし、助言を医薬品開発者に提供するために、今日FDAはこのプログラムがどのように機能するかについての最新のドラフトガイダンスを発出しています。この最新のドラフトガイダンスは、希少疾病とFDA全体からの小児専門家からの意見を反映しており、希少疾病の患者のニーズに対処するというFDAの取り組みを主張しています。このドラフトガイダンスは、確定した時点で、最新の希少小児疾患の定義に関するFDAの現在の考え方を提供し、希少小児疾患優先審査権利を獲得するための法定要件を説明します。」
FDAはJULY29, 2019、ドラフトガイダンス「希少小児疾患優先審査権 – 産業界向けガイダンス」を改訂しました。 改訂版のドラフトガイダンスは、最初のドラフトについて寄せられたパブリックコメントを取り入れ、2016年のAdvancing Hope Act の0歳から18歳までの患者の生命を脅かす、深刻な疾病または症状を伴う生命を脅かす希少疾病の改訂された定義に関するFDAの見解を提供しています。 前ドラフトからの主な変更点の中には、希少小児疾患優先審査権の適格性要件、希少小児疾患の指定プロセス、および これらの審査の判断に関するFDAの現在の考え方を説明するための例示が含まれています。
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